Προσθήκη σχολίου (23 σχόλια)

Δέκα από τους δώδεκα συμμετέχοντες με διαβήτη τύπου 1 σταμάτησαν τη χρήση ινσουλίνης μετά από ένα έτος θεραπείας με zimislecel, μια καινοτόμα κυτταρική θεραπεία που αναπτύχθηκε από την Vertex Pharmaceuticals.

Η επαναστατική αυτή προσέγγιση, γνωστή επίσης ως VX-880, χρησιμοποιεί αλλογενή κύτταρα που προέρχονται από βλαστοκύτταρα για την παραγωγή ινσουλίνης.

Η μελέτη Forward, η οποία δημοσιεύθηκε στο The New England Journal of Medicine και παρουσιάστηκε στις 85ες Επιστημονικές Συνεδριάσεις της American Diabetes Association στο Σικάγο, αποκάλυψε εντυπωσιακά αποτελέσματα για τη θεραπεία του διαβήτη. Η κλινική δοκιμή φάσης 1/2 εξέτασε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της zimislecel σε ασθενείς που αντιμετώπιζαν σοβαρά προβλήματα με τον έλεγχο των επιπέδων γλυκόζης.

Ο μηχανισμός δράσης της zimislecel στοχεύει στην αποκατάσταση της ικανότητας του παγκρέατος να παράγει ινσουλίνη, προσφέροντας ελπίδα σε περισσότερα από 8 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως που ζουν με διαβήτη τύπου 1. Η θεραπεία περιλαμβάνει την έγχυση νησιδιακών κυττάρων μέσω της πυλαίας φλέβας, επιτρέποντας στα κύτταρα να εγκατασταθούν στο πάγκρεας και να αρχίσουν την παραγωγή ινσουλίνης.

Η μελέτη διαρθρώθηκε σε τρία διακριτά μέρη με διαφορετικούς στόχους. Το μέρος Α εστίασε αποκλειστικά στην αξιολόγηση της ασφάλειας χρησιμοποιώντας μισή δόση, ενώ το μέρος Β εξέτασε τόσο την ασφάλεια όσο και τη λειτουργία των νησιδίων. Το μέρος Γ διερεύνησε περαιτέρω την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα σε μεγαλύτερη ομάδα συμμετεχόντων που έλαβαν πλήρη δόση.

Οι συμμετέχοντες ήταν ηλικίας 18 έως 65 ετών, με διαβήτη τύπου 1 για τουλάχιστον πέντε χρόνια, και είχαν εμπειρία μειωμένης αντίληψης υπογλυκαιμίας. Επιπλέον, όλοι είχαν τουλάχιστον δύο σοβαρά υπογλυκαιμικά επεισόδια τον προηγούμενο χρόνο και χρησιμοποιούσαν συνεχή παρακολούθηση γλυκόζης.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι και οι δύο συμμετέχοντες στο μέρος Α που έλαβαν μισή δόση παρουσίασαν ανιχνεύσιμα επίπεδα C-πεπτιδίου κατά τη νηστεία. Κατά τη διάρκεια της τετράωρης δοκιμής ανοχής μικτού γεύματος, και οι δύο είχαν ανιχνεύσιμα διεγερμένα επίπεδα C-πεπτιδίου και μικρότερη αύξηση των επιπέδων γλυκόζης μετά το φαγητό σε σύγκριση με τα αρχικά τους επίπεδα.

Στα μέρη Β και Γ, συνολικά δώδεκα άτομα έλαβαν πλήρη δόση της πειραματικής θεραπείας. Τα αποτελέσματα κατέδειξαν απουσία σοβαρών υπογλυκαιμικών επεισοδίων κατά την περίοδο αξιολόγησης και ελευθερία από σοβαρά υπογλυκαιμικά επεισόδια με επίπεδο γλυκοζυλιωμένης αιμοσφαιρίνης κάτω από 7% σε όλους τους δώδεκα συμμετέχοντες που ολοκλήρωσαν την παρακολούθηση ένα χρόνο αργότερα.

Το προφίλ ασφάλειας της zimislecel ήταν γενικά αποδεκτό, με τις πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες να είναι ήπιας ή μέτριας βαρύτητας. Αυτές περιλάμβαναν διάρροια, κεφαλαλγία, ναυτία, COVID-19, έλκωση στόματος και ουδετεροπενία. Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες παρουσιάστηκαν σε έξι άτομα, οδηγώντας σε παρατεταμένη νοσηλεία, αλλά καμία από αυτές δεν συνδέθηκε με τη zimislecel.

Παρατηρήθηκαν επίσης μειώσεις στον αριθμό των λευκών αιμοσφαιρίων και στη νεφρική λειτουργία, οι οποίες ήταν συνεπείς με τη χρήση ανοσοκατασταλτικής θεραπείας. Τα ευρήματα υποδηλώνουν ότι τα άτομα που έλαβαν θεραπεία στη μελέτη άρχισαν να χρειάζονται λιγότερη ινσουλίνη μέσα σε λίγους μήνες από την έγχυση νέων νησιδιακών κυττάρων, με τους περισσότερους να σταματούν να χρειάζονται την ορμόνη περίπου στους 6 μήνες.

  • Like 28
  • Thanks 3